Lecendreux M, Poli F, Oudiette D, Benazzouz F, Donjacour CEHM, Franceschini C, Finotti E
Pizza F, Bruni O, Plazzi G. Tolerance and efficacy of sodium oxybate in childhood narcolepsy with cataplexy: a retrospective study. Sleep. Vol35, Nº: 5, 2012, Pág: 709-11

Introducción. La narcolepsia con cataplejía es un trastorno del sueño caracterizado por excesiva somnolencia diurna, episodios irresistibles de sueño y pérdida repentina del tono muscular (cataplejía) desencadenada principalmente por las emociones. La narcolepsia con cataplejía es un trastorno incapacitante que se inicia a cualquier edad, con frecuencia durante la infancia. La narcolepsia pediátrica a menudo produce problemas severos de aprendizaje y deterioro social. Mejorar el conocimiento sobre esta condición aumenta el diagnóstico precoz y permite a los pacientes acceder rápidamente a los tratamientos adecuados, incluyendo tratamiento farmacológico y/o medidas no medicamentosas. A pesar de que cada vez son más los niños sometidos a tratamiento farmacológico en la actualidad, los datos sobre seguridad y eficacia en la población pediátrica son escasos. La falta de directrices internacionales, así como de medicamentos registrados para la narcolepsia con cataplejía en la infancia, obliga a los médicos a prescribir medicamentos usados en la narcolepsia de adultos, sin indicación “oficial” expresa con dosis y pautas similares a las recomendadas para adultos.
Los autores evaluaron retrospectivamente 27 niños de entre 6 y 16 años de edad, que presentaban narcolepsia con cataplejía y que habían sido tratados con oxibato de sodio y habían sido sometidos a seguimiento clínico. A lo largo de una entrevista semi-estructurada, los autores documentaron la eficacia y tolerabilidad del oxibato de sodio en la mayoría de los pacientes. Este estudio constituye un paso previo a una mayor ensayo controlado aleatorio en la narcolepsia con cataplejía la infancia.